Nuevos horizontes en la lucha contra el cáncer infantil: de la terapia génica a la protonterapia
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La investigación contra el cáncer en el centro médico infantil de Cincinnati abarca todo el espectro del descubrimiento, desde la ciencia básica hasta los ensayos clínicos para evaluar nuevos tratamientos. Los investigadores están arrojando luz sobre la biología que impulsa los cánceres de sangre agresivos, probando terapias innovadoras con protones para ofrecer tratamientos más precisos, evaluando terapias con células CAR-T más seguras para niños e invirtiendo en la producción de versiones tempranas de terapias génicas y celulares para proporcionar una atención oncológica cada vez más personalizada.
Uno de los avances más prometedores es la prueba de la protonterapia FLASH para proporcionar radiación más precisa en metástasis óseas dolorosas. El ensayo clínico FAST-02, recientemente completado, mostró resultados prometedores en personas cuyos cánceres se habían extendido a huesos dolorosos en el pecho. En un estudio pequeño de diez adultos con metástasis torácicas, el tratamiento proporcionó un alivio significativo del dolor sin que se reportaran efectos secundarios graves relacionados con el tratamiento. Los hallazgos se basan en investigaciones anteriores con FLASH y respaldan el estudio continuo de enfoques de radioterapia que pueden ser más rápidos, más seguros y más precisos para los pacientes con cáncer.
El centro también está expandiendo su capacidad para trasladar terapias prometedoras desde los conceptos de investigación hasta las pruebas clínicas a través del recientemente ampliado Centro de Terapia Génica y Celular Aplicada. La instalación está diseñada para producir lotes de terapias avanzadas para ensayos clínicos en humanos, incluyendo proyectos conectados a la propia investigación del centro y colaboraciones con universidades, empresas de biotecnología, laboratorios gubernamentales y socios farmacéuticos.
En el frente de las enfermedades raras, el centro está ayudando a liderar el primer ensayo clínico de una terapia génica para los trastornos de la biología de los telómeros, un grupo de condiciones hereditarias raras vinculadas a la insuficiencia de la médula ósea y al aumento del riesgo de cáncer. El ensayo de fase inicial de EXG-34217, supervisado por una investigadora del centro, reportó un alargamiento sostenido de los telómeros en los dos primeros pacientes tratados, sin preocupaciones de seguridad relacionadas con el tratamiento observadas durante el seguimiento temprano. El enfoque es especialmente notable porque no requirió acondicionamiento previo ni inmunosupresión, consideraciones importantes para pacientes que pueden ser especialmente sensibles a la radiación y la quimioterapia.
Otra línea de investigación prometedora es la evaluación de una terapia con células CAR-T más segura para niños. El centro se está asociando con una compañía neozelandesa para lanzar un ensayo clínico de Alta-cel, una terapia con células CAR-T de tercera generación para niños y adolescentes con leucemia linfoblástica aguda de células B en recaída o refractaria. El ensayo tiene como objetivo probar si una terapia diseñada con señales de menor neurotoxicidad en adultos puede llevar la promesa del tratamiento con CAR-T a más pacientes pediátricos, al tiempo que reduce los riesgos que han limitado los enfoques anteriores para los cánceres infantiles.
Los científicos también han reportado hallazgos prometedores que pueden ayudar a reducir el riesgo de miocarditis en pacientes que reciben inhibidores de puntos de control inmunológicos. El equipo desarrolló un modelo de ratón que imita este efecto secundario e identificó el factor de necrosis tumoral derivado de células T CD8 como un motor clave de la inflamación cardíaca. El trabajo sugiere que puede ser posible preservar los efectos anticancerígenos de la inmunoterapia al tiempo que se reduce la toxicidad cardíaca grave. Además, un equipo de expertos ha identificado una mutación del gen RAC1 que ayuda a los tumores a protegerse, y mostró en modelos de ratón que añadir rapamicina hace que esos tumores vuelvan a responder al tratamiento.
El centro oncológico de la universidad ha nombrado a un destacado experto en oncología radioterápica de mama y pulmón como su nuevo director. El centro, lanzado en 2020, ayuda a unificar los programas de investigación y atención del cáncer entre la universidad, el sistema de salud y el centro infantil. El centro también está buscando el reconocimiento como centro oncológico designado por el Instituto Nacional del Cáncer. Además, un reconocido experto en leucemia ha sido designado para puestos clave de liderazgo en investigación del cáncer en el centro infantil y en el centro oncológico de la universidad.
© SomosTV LLC-NC / Photo: © Nationwide Children's Hospital
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