Mayo Clinic participa en un proyecto de terapia génica para niños con enfermedades inmunitarias raras
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La Clínica Mayo participa como colaboradora clínica en un proyecto que ha recibido una financiación de la Agencia de Proyectos de Investigación Avanzada para la Salud para desarrollar terapias de edición genética asequibles y escalables para niños con trastornos inmunitarios hereditarios raros. El proyecto, conocido como AEGIS, está liderado por el Instituto de Genómica Innovadora de la Universidad de California en Berkeley y reúne a un consorcio de socios académicos, clínicos, sin ánimo de lucro y de la industria.
La iniciativa, que se desarrollará a lo largo de cinco años, busca avanzar en los tratamientos de edición genética para niños con errores congénitos de la inmunidad, un grupo de más de 500 trastornos genéticos raros que pueden dejar a los niños vulnerables a infecciones graves, enfermedades autoinmunes y otras complicaciones potencialmente mortales. Muchas de estas afecciones tienen actualmente opciones de tratamiento limitadas y no tienen cura.
La Clínica Mayo será uno de los tres centros clínicos que participarán en los ensayos clínicos previstos por el programa, ayudando a identificar, inscribir y atender a los niños que podrían beneficiarse de estas terapias experimentales. El objetivo de los investigadores es desarrollar tratamientos que no solo traten la enfermedad, sino que aborden su causa raíz, utilizando tecnologías basadas en CRISPR para reparar los errores genéticos en las células madre que dan origen al sistema inmunológico.
"Al combinar los avances en la edición genética con nuevas formas de administrar los tratamientos, esperamos crear terapias que no solo traten la enfermedad, sino que aborden su causa raíz", explica la doctora Avni Joshi, jefa de la División de Alergia e Inmunología Pediátrica de la Clínica Mayo e investigadora principal del proyecto en el centro. "Nuestro objetivo es liberar a los pacientes de la carga de los tratamientos continuos y, en última instancia, mejorar la vida de los pacientes y sus familias".
El proyecto se alinea con la misión de ARPA-H de acelerar los avances que mejoren los resultados de salud y con el programa THRIVE de la agencia, que busca ampliar el acceso a las medicinas genéticas transformadoras. Aunque el trabajo inicial se centrará en varios trastornos inmunitarios hereditarios graves, los investigadores esperan que la plataforma pueda eventualmente apoyar el desarrollo de tratamientos para cientos de enfermedades genéticas raras.
El consorcio incluye investigadores y clínicos del Instituto de Genómica Innovadora de UC Berkeley, UCLA, la Universidad de Stanford, la Universidad de Utah, la Universidad de Princeton, la Universidad de California en San Diego, la Universidad de Emory, la Corporación Danaher, la Fundación de Deficiencia Inmunológica y otros socios.
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