La FDA aprueba un fármaco para niños con una enfermedad genética que eleva el colesterol a niveles extremos
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El lomitapide podrá utilizarse a partir de los dos años en pacientes con hipercolesterolemia familiar homocigota, un trastorno poco frecuente que, sin tratamiento, reduce la esperanza de vida a unos dieciocho años.
La Agencia Estadounidense del Medicamento ha autorizado el uso de lomitapide, comercializado como Juxtapid, en niños a partir de los dos años diagnosticados con hipercolesterolemia familiar homocigota. El fármaco, que ya estaba disponible para adultos desde 2012, actúa reduciendo los niveles de colesterol en sangre en aquellos pacientes que no responden a los tratamientos convencionales.
La decisión se basa en los resultados de un ensayo clínico realizado en cuarenta y tres niños y adolescentes de entre cinco y diecisiete años en centros de Alemania, Israel, Italia, Arabia Saudí, España y Túnez. Los participantes, que ya seguían tratamientos para reducir el colesterol, experimentaron una disminución significativa de sus niveles después de veinticuatro semanas de tratamiento con lomitapide.
Los efectos adversos observados fueron en su mayoría leves y de tipo digestivo o hepático. Aunque un paciente presentó un aumento de enzimas hepáticas que obligó a ajustar la dosis, ninguno abandonó el tratamiento durante la fase de estudio.
Una enfermedad que acorta la vida
La hipercolesterolemia familiar homocigota es un trastorno genético poco frecuente que impide al organismo eliminar correctamente el colesterol de la sangre. Quienes la padecen tienen niveles extremadamente altos de colesterol desde el nacimiento y desarrollan problemas cardiovasculares prematuros. Sin tratamiento, la esperanza de vida de estos pacientes ronda los dieciocho años.
El lomitapide actúa mediante un mecanismo diferente al de otros fármacos, lo que lo hace especialmente útil en estos pacientes. Actúa bloqueando una proteína implicada en la producción de partículas que transportan el colesterol, tanto en el hígado como en el intestino.
Un fármaco de uso controlado
Debido a su posible toxicidad hepática, el medicamento solo puede dispensarse a través de un programa de control que exige la certificación de los médicos que lo prescriben y de las farmacias que lo suministran. Este sistema garantiza que solo los pacientes diagnosticados con esta enfermedad concreta tengan acceso al tratamiento.
Katherine Wilemon, fundadora de la Family Heart Foundation, valoró positivamente la ampliación del fármaco a la población infantil. "Los niños con hipercolesterolemia familiar homocigota se enfrentan a desafíos extraordinarios desde el momento en que son diagnosticados", declaró en un comunicado. "La reciente aprobación del tratamiento para este grupo de edad supone un paso adelante significativo para los niños pequeños afectados por esta enfermedad".
© SomosTV LLC-NC / Photo: © Aegerion
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